Препарат для лечения серповидноклеточной анемии, может помочь стабилизировать зрение при редком генетическом заболевании
Примерно 50 семей, разбросанных по всему миру, имеют ультраредкие варианты определенного гена. Молчащие в течение многих лет, наследственные мутации дают о себе знать, когда пациенты достигают четвертого десятилетия жизни. Изменения зрения запускают каскад симптомов. Через пять-двадцать лет болезнь приводит к летальному исходу. Исследователи из Медицинской…









