Специалисты по заболеваниям печени из Медицинского университета Чикаго вскоре начнут назначать первый в своем роде препарат для лечения стеатотической болезни печени, связанной с метаболической дисфункцией (MASLD), ранее известной как неалкогольная жировая болезнь печени (НАЖБП).

Ресметиром (который будет продаваться под торговой маркой Рездиффра) получил одобрение FDA 14 марта 2024 года. Это первый препарат, одобренный для лечения стеатогепатита, связанного с метаболической дисфункцией (MASH), более поздней стадии MASLD, характеризующейся воспалением печени и рубцеванием,  известный как фиброз.

«До сих пор никогда не применялось лечение заболеваний печени, способное обратить вспять фиброз, который является повреждением, из-за которого возникают все остальные проблемы», — сказал Майкл Чарльтон, MBBS, директор Института трансплантации в UChicago Medicine.

«Если мы сможем остановить или замедлить фиброз, мы теоретически сможем предотвратить множество последующих последствий, таких как смерть, печеночная недостаточность , рак печени и необходимость трансплантации», — сказала Мэри Ринелла, доктор медицинских наук, директор отделения метаболических и жировых/стеатотических заболеваний печени в Чикагская медицина.

Вместе с коллегами-исследователями из UChicago Medicine и других медицинских учреждений Чарльтон и Ринелла консультировали и внесли свой вклад в третью фазу клинического исследования ресметирома, в ходе которого были получены положительные результаты в феврале 2024 года. Статья опубликована в Медицинском журнале Новой Англии.

«Исследование продемонстрировало — впервые для препарата с хорошим профилем побочных эффектов — улучшение фиброза и меньшее прогрессирование заболевания », — сказал Ринелла.

Поскольку их метаболизм не работает должным образом, у пациентов с MASLD обычно наблюдается дисбаланс уровней липидов во всем организме, а не только в печени. В результате существует сильная связь между MASLD и сердечно-сосудистыми осложнениями, такими как ишемическая болезнь сердца и даже сердечная недостаточность.

В недавнем исследовании исследователи обнаружили, что ресметиром не только уменьшает фиброз и воспаление в печени у некоторых пациентов, но также улучшает уровень липидов у некоторых пациентов.

«Между людьми, у которых прогрессирование заболевания остановилось, и теми, у кого наблюдалось улучшение показателей липидов и фиброза, около двух третей пациентов имели благоприятный исход при приеме ресметирома», — сказал Чарльтон. «Нам удалось сделать то, что, по мнению людей, невозможно было сделать с этой болезнью: мы достигли биологической конечной точки». Биологические конечные точки — это измеримые маркеры здоровья, которые, как ожидают регулирующие органы, будут предсказывать клиническую пользу лечения.

Ринелла, Чарльтон и их коллеги продолжают свои исследования даже после того, как препарат поступает в клинику, продлевая третью фазу испытаний для изучения долгосрочных результатов.

Они отметили, что многие люди с MASLD не знают, что у них это заболевание, поскольку иногда оно протекает бессимптомно, особенно если еще нет фиброза . Без симптомов болезнь проявляется только при клинических исследованиях, таких как УЗИ, анализы крови или компьютерная томография. Теперь, когда существует препарат, который может обратить вспять некоторые повреждения печени и предотвратить будущие повреждения, они призвали врачей еще усерднее работать над выявлением пациентов с MASH, чтобы максимизировать эффект этого прорыва.

«По нашим оценкам, по крайней мере 25 миллионов человек в Соединенных Штатах могли бы получить пользу от этого препарата, но лишь небольшой процент из них был выявлен в клинике», — сказал Чарльтон.

Как только материалы станут доступны для клинического использования, специалисты UChicago Medicine начнут включать ресметиром в планы лечения подходящих пациентов в рамках своего комплексного подхода к лечению метаболических заболеваний печени, который также включает диетическую терапию и изменение образа жизни.

«Одна из особенностей, отличающих клинику UChicago Medicine, заключается в том, что в наши команды по лечению заболеваний печени включены эндокринологи и диетологи, которые поддерживают пациентов в процессе тех изменений, которые им необходимо внести», — сказал Ринелла.