Младенцы с лейкемией могут получить множество новых методов лечения после того, как ученые использовали генную инженерию для воспроизведения дефекта гена, обнаруженного при этом заболевании.

Острый миелоидный лейкоз — это рак высокого риска, поражающий детей в возрасте до двух лет.

Около двадцати лет назад ученые впервые выявили биомаркер, связанный с раком.

Теперь они впервые использовали генную инженерию , чтобы создать модель сбоя, что означает, что они могут изучить его биологические механизмы, чтобы разгадать потенциальные мишени для лекарств.

«Это первый шаг к поиску лекарства от этой редкой, но смертельной формы детской лейкемии», — сказала доктор Сабрина Този из Лондонского университета Брунеля.

«Создав модель этого типа лейкемии in vitro, мы предоставили инструмент для дальнейшего исследования. Это позволило нам определить потенциально лекарственные мишени, ведущие к возможному новому лечению».

Ежегодно в Великобритании около 100 детей диагностируют острый миелоидный лейкоз. И не существует какого-то единого лечения — врачи пробуют различные комбинации химиотерапии и трансплантации костного мозга (стволовых клеток). Почти никто из маленьких детей не проживает дольше трех лет.

Слишком много продукта гена MNX1 обнаруживается у младенцев с острым миелоидным лейкозом, несущих определенное изменение гена, обнаруженное доктором Този в 2000 году. исследователи мало знают о том, как работает этот ген. Ее команда использовала редактирование генов, чтобы создать клеточную модель, содержащую генетическое изменение, вызывающее перепроизводство MNX1, которое можно воссоздавать снова и снова. Это означает, что ученые теперь могут интенсивно изучать его, чтобы увидеть, как он работает на молекулярном уровне , что поможет выявить новые методы лечения.

«Благодаря недавним достижениям в области технологий геномной инженерии были разработаны новые мышиные и человеческие модели», — говорится в исследовании, опубликованном в журнале Oncogenesis. «Поэтому начинают раскрываться механизмы лейкемогенеза, включая точное затронутое окно развития и роль MNX1. Понимание цитогенетических, молекулярных и клинических особенностей t (7; 12) проложит путь к целенаправленным терапевтическим вмешательствам».

«Сейчас стандартная терапия для детей практически такая же, как и для взрослых. Химиотерапия и, в некоторых случаях, трансплантация стволовых клеток», — объяснила докторант Дениз Рагуза. «Итак, есть надежда, что мы сможем определить что-то, что специфично для этого конкретного типа лейкемии, чтобы методы лечения были более эффективными и не такими агрессивными».