Перепрофилированный препарат может помочь пациентам с заболеванием двигательных нейронов

Прочитано: 92 раз(а)
1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд (Оценок пока нет)
Loading ... Loading ...


Согласно новому исследованию, препарат, обычно используемый для лечения увеличенной простаты и высокого кровяного давления, показал себя многообещающим в качестве потенциальной новой терапии болезни двигательных нейронов (БДН), также известной как боковой амиотрофический склероз (БАС).

БДН представляет собой группу редких заболеваний, при которых разрушаются нервные клетки, известные как двигательные нейроны, в результате чего у пациентов медленно теряется функция мышц.

В исследованиях с использованием моделей рыбок данио, мышей и стволовых клеток эксперты продемонстрировали, что препарат теразозин защищает от гибели двигательные нейроны, увеличивая выработку ими энергии.

Исследователи говорят, что препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания, которым страдают около 5000 взрослых в Великобритании. Средняя продолжительность жизни составляет три года с момента появления симптомов.

Команда начинает технико-экономическое обоснование эффекта препарата у пациентов с БДН. Если это окажется успешным, они рассмотрят возможность запуска полного клинического испытания.

До сих пор неясно, почему мотонейроны гибнут, но специалисты знают, что снижение их энергопродукции происходит на ранней стадии заболевания.

Моторные нейроны должны производить энергию, чтобы передавать инструкции мозга мышцам. Если энергии недостаточно, сообщения не могут эффективно передаваться, и это влияет на движение.

Исследователи из Эдинбургского университета, работая с партнерами из Оксфордского университета, рассматривали выработку энергии двигательными нейронами как потенциальную терапевтическую стратегию лечения БДН.

Используя теразозин, который ранее показал свою эффективность в увеличении производства энергии в моделях инсульта и болезни Паркинсона, команда хотела определить, может ли этот препарат также защитить двигательные нейроны от БДН.

Они сосредоточились на ферменте — активной молекуле в клетках, участвующей в производстве энергии, под названием PGK1.

Модели БДН у рыбок данио показали, что либо генетическое увеличение количества PGK1 у рыбок данио, либо лечение их теразозином для повышения активности PGK1 улучшало рост двигательных нейронов.

Теразозин также защищал двигательные нейроны в мышиной модели БДН, улучшая выживаемость и замедляя прогрессирование паралича.

Команда также вырастила двигательные нейроны в чашке и продемонстрировала, что теразозин защищает эти клетки, повышая уровень энергии.

Чтобы исследовать это дальше, команды из университетов Эдинбурга и Оксфорда приглашают 50 пациентов из Оксфордского центра лечения и исследований MND для участия в технико-экономическом обосновании, в котором будет изучено влияние теразозина на ключевые показатели прогрессирования заболевания.

Исследование опубликовано в eBioMedicine.

Исследования в Эдинбургском университете проводились группой из Центра заболеваний двигательных нейронов Юана Макдональда, который был основан Юаном Макдональдом и его отцом Дональдом для улучшения жизни людей с БДН.

Доктор Хелена Чайтоу, старший научный сотрудник Центра Юана Макдональда Эдинбургского университета и первый автор исследования, сказала: «Наша работа показывает, что теразозин защищает от гибели двигательных нейронов в различных моделях БДН, что делает его новым захватывающим потенциальным средством лечения. … Преимущество работы с теразозином заключается в том, что он уже прописан для другого состояния здоровья, поэтому мы знаем, что он безопасен для человека и может быть быстро доставлен в клинику».

Профессор Том Гиллингуотер, профессор анатомии в Центре Юана Макдональда Эдинбургского университета и соруководитель исследования, сказал: «Мы воодушевлены потенциалом теразозина влиять на разрушение двигательных нейронов при БДН. Текущая работа иллюстрирует важность привлечения объединить ученых и клиницистов, чтобы определить новые мишени для терапии, подходящие для продолжения исследований на людях с БДН».

Профессор Кевин Талбот, профессор биологии двигательных нейронов в Оксфордском университете и соруководитель исследования, сказал: «Нам срочно необходимо ускорить процесс разработки лекарств от лабораторных моделей до испытаний на пациентах. В нашей работе используется комбинация подходов для увеличения уверенность в том, что лекарства действительно будут работать у людей с БАС и значительно замедлят прогрессирование заболевания. Это представляет собой важный новый шаг в поиске методов лечения».

Доктор Джейн Хейли, MBE, директор по исследованиям MND Scotland, сказала: «Как основные спонсоры этого исследования, мы рады видеть потенциальную новую терапию для MND на горизонте. это исследование показывает нам, что теразозин, препарат, который в настоящее время используется для лечения увеличенной простаты и высокого кровяного давления, может защищать двигательные нейроны.Мы рады, что в результате препарат перейдет на технико-экономическое обоснование в Оксфорде с участием людей, Это прекрасный пример того, как исследователи, клиницисты и благотворительные организации, работающие с БДН, работают вместе, чтобы попытаться ускорить поиск новых методов лечения БДН, потому что пришло время найти лекарство».

Джилл Дуглас, генеральный директор фонда My Name’5 Doddie Foundation, сказала: «Фонд воодушевлен тем, что совместный характер этой работы поможет перевести ее из лаборатории в клинику — это означает, что фундаментальные научные исследования будут более значимыми в клинической практике. Мы гордимся тем, что поддержали это сотрудничество и продолжаем поддерживать первое клиническое испытание теразозина у людей, живущих с БДН».

Перепрофилированный препарат может помочь пациентам с заболеванием двигательных нейронов



Новости партнеров