Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США 11 июня 2026 года выдало регистрационное удостоверение препарату EDIT-102, предназначенному для лечения врождённого амавроза Лебера 10-го типа — наследственного заболевания сетчатки, которое приводит к полной слепоте в раннем детстве. Это первое в мире лекарство на основе генного редактирования CRISPR, которое вводится системно (внутривенно), а не местно, и исправляет мутацию непосредственно в клетках организма пациента.

Препарат состоит из липидных наночастиц, содержащих молекулы матричной РНК, кодирующей белок Cas9, и направляющую РНК, узнающую мутантный участок гена CEP290. Попадая в клетки сетчатки, Cas9 разрезает дефектный участок, после чего клеточные механизмы репарации восстанавливают правильную последовательность. По данным клинических испытаний, в которых участвовали 60 детей в возрасте от 3 до 10 лет, однократная инъекция привела к улучшению зрения у 78 процентов пациентов: они начали различать крупные объекты и лица, а некоторые смогли читать крупный шрифт. Эффект сохраняется уже более трёх лет после введения.

Побочные эффекты оказались минимальными и ограничивались кратковременным повышением температуры и местной реакцией в месте инъекции. Важно, что редактирование не затрагивает половые клетки, поэтому изменения не передаются потомству — этот этический барьер был принципиален для регуляторов. Стоимость курса, по заявлению разработчика, составит 850 тысяч долларов — сопоставимо с ценами на другие генные терапии. Аналитики ожидают, что технология будет адаптирована для лечения других наследственных заболеваний сетчатки, а в перспективе — и более распространённых форм слепоты.