ДНК-снайперы: новосибирские химики разрабатывают препараты, действующие только на больные клетки

Специалисты Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН активно исследуют терапевтические нуклеиновые кислоты — принципиально новый класс лекарств, способных избирательно воздействовать на первопричину тяжёлых заболеваний, включая рак и ВИЧ.

Что такое «умные лекарства»? Это синтетические олигонуклеотиды — биосовместимые, нетоксичные аналоги природных ДНК и РНК, которые могут связываться с комплементарными последовательностями в геноме вируса или мутировавшей клетки, блокируя их размножение. Заведующая лабораторией биохимии и нуклеиновых кислот доктор биологических наук Марина Зенкова поясняет: такие соединения действуют очень специфически, только там, где есть мутации или некорректно прошёл сплайсинг.

Главное преимущество технологии — масштабируемость. «Сделав раз оборудование, производящее такие кислоты, не потребуется менять технологическую цепочку для нового препарата, достаточно перепрограммировать машину», — подчёркивает Зенкова.

Отечественная школа химии нуклеиновых кислот имеет глубокие корни. Её основатель — академик Дмитрий Георгиевич Кнорре, который ещё в 1975 году начал исследования в этой области. Сегодня российские учёные идут в ногу с мировыми лидерами: технология антисмысловых олигонуклеотидов, термин для которой ввёл американский учёный Пол Замечник, уже показала свою эффективность в лечении некоторых генетических заболеваний за рубежом.

Остаётся главная проблема — выбор правильной мишени. Как только учёные точно определят, воздействие на какой участок ДНК или РНК приведёт к излечению, технология будет готова к промышленному внедрению. Это может произойти уже в ближайшие годы.