В Институте химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН идёт работа над созданием терапевтических нуклеиновых кислот — соединений, способных избирательно блокировать гены, ответственные за развитие тяжёлых заболеваний. Такие «умные лекарства» представляют собой короткие синтетические цепочки РНК или ДНК, которые связываются с мишенью в клетке и либо выключают её, либо запускают процесс самоуничтожения дефектных белков.

Особенность подхода — программируемость. Меняя последовательность нуклеотидов, можно нацелить препарат на практически любую генетическую мишень, будь то мутация, вызывающая наследственное заболевание, или онкоген. Сейчас основной фокус исследователей направлен на борьбу с раком молочной железы и некоторыми нейродегенеративными патологиями.

Доклинические испытания дают обнадёживающие результаты. Доставка молекул осуществляется с помощью наночастиц, которые защищают нуклеиновую кислоту от разрушения в крови и обеспечивают её проникновение в клетки-мишени. О сроках начала клинической фазы говорить пока рано, но сам факт успешного синтеза и первичной проверки концепции говорит о высоком уровне российской молекулярной биологии.