Команда медицинских исследователей из Юго-западного медицинского центра Техасского университета, медицинской школы Университета Кейс Вестерн Резерв и компании ReCode Therapeutics разработала способ отправить в легкие инструменты редактирования генов для восстановления дефектного гена, связанного с муковисцидозом.

В своем исследовании, опубликованном в журнале Science , группа преодолела проблемы, которые препятствовали предыдущим методам лечения, и полагают, что их метод вскоре будет использоваться для лечения пациентов-людей.

Маттейс Булкан и Марианна Карлон из Левенского университета в Бельгии опубликовали статью «Перспектива» в том же выпуске журнала, в которой описывается работа команды над этим новым проектом.

Муковисцидоз — это генетическое заболевание, поражающее легкие и желудочно-кишечный тракт: дефектный ген приводит к накоплению липкой слизи в легких и во всей пищеварительной системе. Для лечения симптомов заболевания было разработано множество методов лечения, но лекарства до сих пор не существует.

В недавнем прошлом исследователи пытались отправить в легкие инструменты редактирования генов, чтобы восстановить дефектный ген , но до сих пор такие усилия не увенчались успехом из-за сложности прохождения их через иммунную систему и слизь.

Другие усилия включали отправку терапевтических средств в легкие через кровоток. Они также потерпели неудачу из-за того, что печень отфильтровала их прежде, чем они смогли достичь легких.

В этом новом исследовании ученые разработали терапию, основанную на последнем подходе, но нашли способ предотвратить его застревание в печени.

Исследовательская группа настроила механизм редактирования генов, чтобы предотвратить попадание липидных наночастиц в печень. Они также настроили их так, чтобы они воздействовали на базолатеральную сторону эпителиальной выстилки легких, как только они попадают в кровоток. Это позволило наночастицам проникнуть в несколько типов клеток легких , включая базальные клетки.

Исследователи протестировали этот подход на мышах, генетически модифицированных с муковисцидозом, подобным человеческому . Терапия оказалась очень эффективной: исследователи обнаружили, что редактор генов достиг желаемых целей и зафиксировал мутацию у половины тестируемых мышей.

Наблюдая за успешно пролеченными мышами, исследовательская группа обнаружила, что симптомы облегчались на срок до 22 месяцев.