Клеточная терапия может помочь в лечении наследственных заболеваний, инфаркта миокарда и сотен других заболеваний. Для многих заболеваний крови новые клетки уже можно трансплантировать пациентам-людям, а диабет также лечили путем трансплантации клеток, полученных путем донорства органов, или, в последнее время, β-клеток, модифицированных из собственных стволовых клеток пациента.

Риск, связанный с редактированием генов, — это непреднамеренные мутации ДНК, в том числе те, которые предрасполагают пациентов к раку. Более того, разница в типах тканей делает невозможным простую передачу клеток от одного человека другому.

Клетки, которые подходят любому человеку, или, так сказать, иммунологически невидимые клетки, были созданы, но они также связаны с повышенным риском рака. Более десяти лет назад исследовательская группа доцента и клинического генетика Кирмо Вартиоваары приступила к разработке клеток, в которых можно было бы избежать этих проблем. Теперь группе удалось создать клетки, которые не могут размножаться без посторонней помощи и которые, следовательно, не могут превращаться в злокачественные клетки .

Исследование опубликовано в журнале Molecular Therapy.

«Почти все наши болезни в основе своей вызваны клеточной дисфункцией. Одна из медицинских мечтаний — бороться с повреждением тканей , болезнями или даже старением с помощью новых здоровых клеток. Наше исследование приближает нас на шаг к безопасным и новым методам клеточной терапии », — говорит Вартиоваара.

Система безопасности останавливает деление клеток

Исследователи модифицировали стволовые клетки так, чтобы они делились только в том случае, если они дополнены тимидином, одним из строительных блоков ДНК. Клетки, которые были подвергнуты этой безопасной обработке, не могут реплицировать свой геном без дополнительного компонента, жизненно важного для синтеза ДНК. Это исключает их пролиферацию. Когда клетки дифференцируются для своих различных задач, они перестают делиться и больше не нуждаются в добавке. Инновация защищена Хельсинкской инновационной службой университета (HIS).

Первоначально исследователи исследовали, можно ли регулировать рост клеток с помощью вводимого извне вещества. После успеха они проверили, нормально ли функционируют клетки.

«Мы использовали стволовые клетки для создания β-клеток, вырабатывающих инсулин, которые затем трансплантировали лабораторным животным. Клетки регулировали уровень глюкозы в крови животных на протяжении почти шестимесячного эксперимента», — говорит докторант Росио Сартори Мальдонадо из Хельсинкского университета.

«Эти клетки также способны дифференцироваться в другие типы тканей, как обычно, и мы не наблюдали никаких различий в них, кроме их неспособности размножаться без нашего разрешения», — добавляет он.

Метод, позволяющий безопасно редактировать клетки

Стволовые клетки — очень примитивные клетки , поскольку они должны уметь делиться в изобилии и развиваться во многих различных направлениях. У них есть потенциал для различных целей, но их примитивная природа также создает проблему: что, если некоторые клетки не дифференцируются, а продолжают расти в примитивной форме? По словам Вартиоваары, руководителя исследования, решение исследовательской группы обеспечивает эффективную пролиферацию клеток во время производства, которую можно остановить в желаемое время, например, после трансплантации.

Решение также позволяет редактировать клетки, не опасаясь побочных эффектов самого редактирования. Например, клетки можно превратить во что-то, что иммунная система реципиента не распознает.

«Раньше такие клетки были бы очень рискованными, поскольку иммунная система также отслеживает возникновение рака. Теперь этот риск очень мал или отсутствует вовсе. В идеале эти клетки можно было бы превратить в продукты, подходящие всем, и при необходимости быстро применять», — говорит Вартиоваара.