Речь идёт о клеточной линии, модель синдрома Гентингтона, докладывают в пресс-центре НГУ.
Для моделирования клеточной линии болезни Хантингтона биологи внесли в нормальные клетки мутацию, тем самым удлинив тракт CAG-повторов посредством технологии корректирования генома CRISPR/Cas9. По утверждению студентки четвертого курса факультета естественных наук НГУ Динары Шариповой, триплет CAG кодирует аминокислоту глутамин.
Мутантный хантингтин оказывает токсическое влияние на организм, однако от него гибнут только нейроны стриатума — структуры мозга, отвечающей за мышечный тонус, некоторые поведенческие реакции. Заболевание никак не проявляет себя до 35-45 лет, и проявляется только у тех, кому передалось по наследию от родственников. На протяжении 15-20 лет болезнь Хантингтона приводит к распаду личности и после этого — к смерти.
В будущих исследованиях данная модель несомненно поможет понять, почему из всех клеток организма человека с мутировавшими хантингтинами не справляются только нейроны стриатума, отвечающие за мышечный тонус и некоторые поведенческие реакции. На текущий момент профессионалы наблюдают за дальнейшими изменениями, которые претерпевают клетки с мутацией, а еще работают над созданием иных модельных линий.
Для ответа на эти вопросы ученые и сделали клеточную модель заболевания — они внесли мутации в клетки, удлинив тракт CAG-повторов. Технология получения ИПСК дает возможность нам вернуть клеткам стволовость. Впоследствии клетки соединительной ткани с мутацией репрограммировали, «вернув их в прошлое», другими словами сделав из них индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, обладающие потенциалом к дифференцировке во все типы клеток. Ведется их дифференцировка в нейроны и иные клетки нервной ткани. В лабораторных условиях они воссоздали клеточную модель опасного недуга -болезни Хантингтона. Мало того, кроме всего прочего наследственного смертоносного недуга, существует еще около десятка малоизученных заболеваний, первопричиной которых становится удлинение полиглутаминового тракта в каком-либо белке и работа новосибирских профессионалов, вполне возможно, прольет свет и на развитие этих процессов.
